2014年新藥研發(fā)展望

    對于即將到來的2014年，哪些在研的新藥值得關(guān)注？是癌癥、心臟衰竭、肥胖和糖尿病以及丙型肝炎治療藥物，還是新型抗生素？實際上，每一個疾病治療領(lǐng)域都有極具希望的新藥吸引著制藥行業(yè)的目光。盡管制藥企業(yè)新藥開發(fā)的模式可能會有所改變，但很多藥企仍堅守著打造出“重磅炸彈”級產(chǎn)品的信念。
    【癌癥藥物：靶向腫瘤基因突變】
    基因組學(xué)指導(dǎo)下的腫瘤診斷和治療可大大提高患者的免疫反應(yīng)，并最終可能影響到癌癥治療的預(yù)后，這對未來新藥開發(fā)是至關(guān)重要的。新藥臨床試驗設(shè)計如今也開始從針對患者的癌癥類型，轉(zhuǎn)向特定的腫瘤基因突變。
    在短期內(nèi)，免疫療法仍舊是研究人員關(guān)注的重點，主要是基于程序性死亡1因子（PD1）具有抑制活化T細(xì)胞的免疫應(yīng)答作用的研究。該類藥物有百時美施貴寶的nivolumab，其已在2013年4月獲得美國食品藥品管理局（FDA）授予的治療惡性黑色素瘤、腎細(xì)胞癌和非小細(xì)胞肺癌的快速通道審評資格。另外，默沙東的lambrolizumab和羅氏的MPDL3280A（靶點是PD1配體PD-L1）也是PD1類藥物。有研究認(rèn)為，與nivolumab相比，MPDL3280A具有更好的安全性，而lambrolizumab的療效可能會優(yōu)于nivolumab。lambrolizumab也在今年4月份獲得了FDA的“突破性療法”指定，其初步的臨床試驗集中在黑色素瘤和非小細(xì)胞肺癌的治療上。默沙東計劃對lambrolizumab治療其他惡性血液病進(jìn)行研究，該藥早期試驗的適應(yīng)證為三陰性乳腺癌、大腸癌、膀胱癌以及其他實體腫瘤。湯森路透公司預(yù)測，lambrolizumab到2018年銷量約為8.45億美元，到2018年銷量或超過20億美元；決策資源公司預(yù)測，2019年其銷量約為8億美元，或可達(dá)到“重磅炸彈”級水平（10億美元）。
    強生/Pharmacyclics公司的ibrutinib通過抑制酪氨酸激酶（BTK，可調(diào)節(jié)B細(xì)胞生存）發(fā)揮作用。作為第一款口服BTK抑制劑和FDA認(rèn)定的“突破性療法”，ibrutinib已向FDA提交用于治療兩種罕見病適應(yīng)證（慢性淋巴細(xì)胞白血病和套細(xì)胞淋巴瘤）的上市申請。與化療藥物相比，ibrutinib可實現(xiàn)提高生存率和降低藥物毒性的雙重作用。湯森路透預(yù)測，該藥到2020年銷量將達(dá)35億美元；瑞士瑞信銀行預(yù)測為60億美元。
    吉利德科學(xué)公司的磷酸肌醇3激酶（PI3K）抑制劑idelalisib和Rigel制藥公司的脾酪氨酸激酶（SYK）抑制劑fostamatinib同樣值得關(guān)注。與ibrutinib一樣，這兩款產(chǎn)品都作用于B細(xì)胞途徑。吉利德在美國提交了idelalisib的非霍奇金淋巴瘤適應(yīng)證的新藥申請；Rigel公司在今年10月宣布，待相關(guān)Ⅱ期臨床結(jié)束，將與FDA討論fostamatinib治療免疫血小板減少性紫癜（ITP）的療效。湯森路透非?？春胕delalisib，預(yù)測其上市后年銷量最高將達(dá)38億美元。
    羅氏與艾迪克公司的CD20抑制劑obinutuzumab，也是該領(lǐng)域（作用于B細(xì)胞途徑）的一個關(guān)鍵產(chǎn)品。在作為單藥或者聯(lián)合化療用于治療慢性淋巴細(xì)胞性白血病的測試中，obinutuzumab亦獲得FDA“突破性療法”認(rèn)定，并被FDA授予優(yōu)先審查資格，其處方藥物使用者收費法案（PDUFA）日期為2013年12月20日。EvaluatePharma、湯森路透和瑞士信貸預(yù)測其2019年的銷量可達(dá)到4億~7.5億美元。
    在乳腺癌領(lǐng)域，輝瑞和安進(jìn)在2012年圣安東尼奧乳腺癌會議上公布了其合作開發(fā)的palbociclib的隨機Ⅱ期臨床試驗結(jié)果，并引起行業(yè)的關(guān)注。Palbociclib可使乳腺癌患者的無進(jìn)展生存期增加4倍，目前該藥已進(jìn)入Ⅲ期臨床試驗——正在測試palbociclib分別聯(lián)合來曲唑或氟維司群的療效。雖然包括來曲唑在內(nèi)的治療激素受體陽性（HR+）乳腺癌藥物的仿制產(chǎn)品早已上市，且價格便宜，但palbociclib對此類患者具有更好的療效。Palbociclib針對的是轉(zhuǎn)移性雌激素受體陽性（ER+），或是表皮生長因子受體2（HER2）陰性乳腺癌患者。美國馬里蘭大學(xué)醫(yī)學(xué)中心的專家稱，ER+發(fā)病率約占乳腺癌的75%。湯森路透預(yù)測palbociclib上市后的銷量將會達(dá)到“重磅炸彈”級水平；決策資源預(yù)測該藥2019年的銷量為7.5億美元。
    禮來治療胃癌的血管內(nèi)皮生長因子(VEGF)抗血管生成單克隆抗體ramucirumab在今年10月份獲得了FDA快速審批和優(yōu)先審查資格。胃癌是一種高度未滿足臨床需要的疾病，如果ramucirumab能延長患者生存期，對這些患者的治療將會是一個非常好的選擇。決策資源公司分析認(rèn)為，2021年胃癌藥物的全球市場規(guī)模將達(dá)到23億美元。湯森路透預(yù)測，2018年ramucirumab的銷售額將會達(dá)到7.25億美元；美國醫(yī)療保健投資銀行LeerinkSwann預(yù)測，2020年其銷售額為13億美元。
    下表為癌癥潛力新藥品種（注：obinutuzumab于2013年11月1日獲得FDA批準(zhǔn)上市，ibrutinib于2013年11月13日獲得FDA批準(zhǔn)上市，“微型炸彈”：年銷量超過4億美元；“重磅炸彈”：年銷量超過10億美元；超級“重磅炸彈”：年銷量過20億美元；下同）
    【心臟衰竭藥物：成功不會遙遠(yuǎn)】
    心力衰竭的發(fā)病率在過去的25年間不斷攀升，而這一領(lǐng)域的藥物開發(fā)卻駐足不前。在過去15年中，大概已經(jīng)有20個相關(guān)候選化合物進(jìn)行了測試，但至今還沒有一款新藥上市。
    如今，諾華的serelaxin有望改變這一現(xiàn)狀。serelaxin是一種肽類激素，目前正在美國和歐洲藥監(jiān)部門接受審查。2009年該藥獲得FDA快速審批資格，今年夏天又被FDA授予“突破性療法”認(rèn)定資格。一項名為RELAX-AHF的Ⅲ期臨床試驗數(shù)據(jù)顯示，serelaxin可減輕患者呼吸困難癥狀，縮短住院時間，而最重要的是，90天內(nèi)患者的再住院和死亡率顯著減少。湯森路透預(yù)測，serelaxin到2019年的銷售額約為12億美元；LeerinkSwann預(yù)測，到2020年該藥銷售額約為13億美元。
    阿索爾達(dá)治療公司的GGF2，是一種neuregulin生長因子。早期試驗結(jié)果顯示，該藥可使某些患者的射血分?jǐn)?shù)提高9%（射血分?jǐn)?shù)是衡量心臟泵出血液的能力的重要指標(biāo)）。GGF2與serelaxin一樣，是一種在體內(nèi)具有多方面作用的肽類，包括對細(xì)胞周期蛋白、細(xì)胞凋亡、中樞神經(jīng)系統(tǒng)的影響，甚至?xí)p微影響細(xì)胞程序。高劑量GGF2輸注24小時后，患者心臟功能在第28天及90天都有改善。阿索爾達(dá)表示，已經(jīng)與FDA討論為該藥啟動一個新的Ⅱ期臨床試驗。
    中國上海澤生科技開發(fā)有限公司現(xiàn)在也在測試用于治療慢性心臟衰竭的神經(jīng)調(diào)節(jié)蛋白候選藥物Neucardin。該藥的Ⅱ期臨床試驗已經(jīng)在美國完成，并已在中國提交生產(chǎn)申請。該公司目前在美國注冊了該藥的Ⅲ期臨床試驗，但其Ⅱ期臨床試驗數(shù)據(jù)沒有GGF2令人印象深刻。然而，該公司表示，Neucardin對678例慢性心臟衰竭患者的Ⅱ期數(shù)據(jù)表明，該藥改善左室射血分?jǐn)?shù)可比安慰劑提高3%~5%。GGf2和Neucardin未來銷量難以預(yù)測，但可以肯定的是，任何候選藥物如果顯示具有改善心臟衰竭患者的癥狀和生存，都會具有不錯的市場前景。
    【心臟衰竭潛力新藥品種】
    【新型抗生素：針對耐藥和超級病菌】
    以往，許多大型制藥公司對開發(fā)新的針對超級病菌的抗生素或抗感染藥物不太感興趣，因為對新的抗生素的研發(fā)往往是漫長而昂貴的；另外，抗生素價格受仿制藥侵襲大幅下降，而且治療周期很短。
    不過，由于近年來受到醫(yī)療行業(yè)和政府重視，抗生素的開發(fā)大有回暖之勢。今年5月，美國衛(wèi)生及人類服務(wù)部(HHS)生物醫(yī)學(xué)高級研究與發(fā)展管理局(BARDA)宣布和葛蘭素史克簽署了一項為期5年、投入高達(dá)2億美元的抗生素開發(fā)協(xié)議，該項合作將用于支持?jǐn)?shù)種潛在的新抗生素的開發(fā)，以解決抗生素耐藥性和生物恐怖主義的雙重威脅。同時，一些規(guī)模較小的生物技術(shù)公司正專注于抗生素耐藥和感染性疾病藥物的開發(fā)，現(xiàn)已有幾款對抗超級細(xì)菌的新抗生素有望在明年上市。
    Cubist制藥公司在2013年收購Trius和Optimer公司后，將自身定位為“抗感染的藥物開發(fā)的領(lǐng)航者”。受益于美國抗生素發(fā)明激勵法案(GAINAct)，Cubist公司的新一代惡唑烷酮抗菌劑tedizolidphosphate獲得快速審批資格，并于今年10月向FDA提交了用于治療急性細(xì)菌性皮膚和皮膚結(jié)構(gòu)感染適應(yīng)證上市申請，目前正在測試其治療嚴(yán)重的革蘭氏陽性菌感染，包括耐甲氧西林金黃色葡萄球菌（MRSA）的療效。該藥物將與輝瑞的Zyvox一爭高下。瑞士信貸預(yù)測，tedizolidphosphate到2020年銷量一般，約為2億美元。
    Cubist公司的另一個產(chǎn)品是CXA-201，用于治療復(fù)雜性腹腔內(nèi)感染和復(fù)雜性尿路感染，已進(jìn)入Ⅲ期臨床試驗，如果試驗結(jié)果不錯，預(yù)計在今年年底提交上市申請。Aegis投資集團(tuán)認(rèn)為，CXA-201將在2015年初上市，2022年其銷量將會達(dá)到7億美元。CXA-201將面對治療細(xì)菌的耐藥廣譜β-內(nèi)酰胺類抗生素美羅培南的競爭。
    感染性疾病的最好治療方向是社區(qū)獲得性肺炎和復(fù)雜性皮膚及皮膚結(jié)構(gòu)感染（CSSSI）。CSSSI與很多其他適應(yīng)證相比，具有臨床試驗設(shè)計簡單的特點。而目前社區(qū)獲得性肺炎的治療方案相對較少。Cempra公司的solithromycin目前處于Ⅲ期臨床試驗階段，適應(yīng)證即為社區(qū)獲得性肺炎。今年9月，Cempra公司的體內(nèi)研究數(shù)據(jù)顯示，solithromycin可有效對抗廣泛的病原體。
    很多小型公司，包括Cellceutix、Durata和Anacor等都在針對嚴(yán)重的細(xì)菌感染進(jìn)行相應(yīng)藥物的臨床試驗，但對復(fù)雜的超級細(xì)菌的新藥開發(fā)還需要做更多的工作。
    【抗生素潛力新藥品種】
    【肥胖與糖尿病：可選者眾】
    美國食品藥品管理局（FDA）最近批準(zhǔn)了兩款治療肥胖的藥物：Arena/衛(wèi)材的氯卡色林和Vivus公司的Qsymia(苯丁胺和托吡酯的混合緩釋劑)，這是15年以來減肥藥物首次獲得FDA批準(zhǔn)。專家認(rèn)為，考慮到市場規(guī)模和健康問題，開發(fā)更好的治療肥胖的藥物是非常必要的。未來的減肥療法將嘗試把目標(biāo)鎖定在“微生物”或腸道菌群上，以改變食物在胃腸道內(nèi)的合成方式。投資公司也更看好可以抑制脂肪合成、改變微生物，進(jìn)而把糖和脂肪轉(zhuǎn)化為水的藥物。
    下一代的益生菌和保健品可能會影響微生物。但由于微生物基因組包含約3.3萬個基因，因此特定微生物積極治療藥物可能在未來幾年內(nèi)不會出現(xiàn)?？茖W(xué)家已經(jīng)開發(fā)出一種三甲胺N-氧化物（TMAO，一種腸道細(xì)菌的微生物副產(chǎn)品）檢測產(chǎn)品，可以檢測血液中TMAO的含量。美國克利夫蘭診所的心血管內(nèi)科系主任史蒂夫·尼森稱，TMAO檢測產(chǎn)品可能要在2014年上市，然后才能開展相關(guān)藥物的研究。
    在短期內(nèi)，Orexigen治療公司的Contrave（納曲酮/安非他酮組合物）可能是最有前途的在研口服減肥藥物。今年1月，F(xiàn)DA要求該公司提供Contrave額外的心血管方面的數(shù)據(jù)。Contrave在歐洲的申報似乎更順利，EMA已接受其申請，Orexigen治療公司預(yù)計Contrave會在2014年下半年獲得FDA批準(zhǔn)。盡管療效與Belviq和Qsymia相當(dāng)，Contrave未來銷量仍然有望達(dá)到“重磅炸彈”級水平——湯森路透公司預(yù)測，Contrave到2019年銷量約為11億美元；瑞士信貸預(yù)測，到2020年該藥的銷售額為11億美元。
    諾和諾德正準(zhǔn)備在美國提交人胰高糖素樣肽-1（GLP-1）類似物利拉魯肽3mg治療肥胖適應(yīng)證的上市申請（FDA于2010年批準(zhǔn)該藥用于治療2型糖尿病，推薦每日劑量不超過1.8mg）。在超過20個國家和地區(qū)中，該藥用于治療肥胖適應(yīng)證的研究已經(jīng)進(jìn)入Ⅲ期臨床。諾和諾德于今年年底在美國提交了該藥的上市申請，預(yù)計將在2014年獲得批準(zhǔn)。該藥治療肥胖與睡眠呼吸暫停的Ⅲ期臨床試驗結(jié)果表明，該藥3mg可使體重平均降低8%，療效率優(yōu)于Belviq和Qysmia。但利拉魯肽是一種注射劑型，而非口服，預(yù)期未來價格昂貴。決策資源公司分析師比較看好利拉魯肽治療肥胖的前景：“從理論上講，利拉魯肽會避免任何中樞神經(jīng)系統(tǒng)的副作用，而這正是困擾很多醫(yī)生的地方。另外，諾和諾德正在開展的Ⅱ期臨床試驗，也在試圖證明其對2型糖尿病發(fā)病的預(yù)防作用。如果能夠獲得積極的結(jié)果，其銷量肯定會超過Belviq和Qsymia。”瑞士信貸預(yù)測，到2019年，利拉魯肽在肥胖治療方面每年將會為諾和諾德增加額外5億美元的收入；決策資源公司預(yù)測，如果該藥明年年底上市，2019年其銷售額可以達(dá)到約8億美元。
    自1997年以來，已經(jīng)有10款新型糖尿病藥物上市，然而，很多患者仍然無法有效控制血糖水平。武田公司希望推出作用機制更新的TAK-875化合物，該藥屬于選擇性G蛋白受體(GPR)40激動劑。目前正在進(jìn)行的Ⅲ期臨床試驗，將TAK-875直接與西他列汀進(jìn)行對照研究。試驗中，TAK-875顯示出良好的療效，同時具有較好安全性。該藥與磺脲類藥物療效類似，但Ⅱ期臨床試驗顯示其可以降低低血糖發(fā)生率。最重要的是，它似乎并沒有引起任何形式的體重增加。該藥有可能在2015年或2016年上市。
    MannKind公司開發(fā)的Afrezza是胰島素吸入粉末，有望在2014年4月份獲得FDA批準(zhǔn)。雖然分析師都認(rèn)為該藥會獲得批準(zhǔn)，但其仍然有一個難以回避的問題：很多患者并不喜歡此種劑型。MannKind公司在對該藥完成兩項為期24周的Ⅲ期臨床試驗后，在今年10月向FDA提交了該藥的新藥上市申請。雖然湯森路透預(yù)測Afrezza年銷量最高可超過20億美元，但其生命科學(xué)團(tuán)隊的顧問對此并不那么肯定，主要是擔(dān)心該藥對肺潛在的長期的不利影響。MannKind公司的臨床工作正在試圖減輕人們對長期使用吸入胰島素對肺功能產(chǎn)生不良影響的擔(dān)憂。有關(guān)人士表示，該藥“不會在肺部長時間停留，很快會通過肺泡膜進(jìn)入血液，沒有累積”，但對其帶來的長期影響仍需要監(jiān)控。
    禮來和勃林格殷格翰正在試圖合作開發(fā)生物仿制胰島素。歐洲藥品管理局（EMA）在今年7月接受了這兩家公司的長效甘精胰島素生物仿制藥申請。該產(chǎn)品在美國已進(jìn)入Ⅲ期階段，是賽諾菲的暢銷產(chǎn)品來得時（甘精胰島素）的仿制藥。來得時去年銷售額超過60億美元。瑞士信貸非?？春酶示葝u素生物仿制藥，預(yù)測到2019年其銷售額將超過12億美元；湯森路透則較為保守，預(yù)測到2019年其銷售額為4.15億美元。
    賽諾菲的重組甘精胰島素U300，將于2014年上半年在美國和歐洲提交新藥上市申請。和來得時相比，該產(chǎn)品的低血糖發(fā)生率更低，皮下注射量更小，而來得時將在2015年失去專利保護(hù)。作為全球最大的胰島素廠家，諾和諾德希望能從賽諾菲手中奪回市場份額，但可能需要等到該公司長效胰島素新藥Tresiba于2016年在美國獲得批準(zhǔn)上市才可能實現(xiàn)這一愿望。
    Oramed制藥公司的口服胰島素ORMD-0801也處于早期研究階段。Oramed公司首先尋求該藥治療不愿意接受注射胰島素的2型糖尿病患者，接著進(jìn)行了ORMD-0801治療1型胰島素依賴型糖尿病的研究。分析師認(rèn)為，如果ORMD-0801能夠在未來的四五年推向市場，將會取代MannKind公司的Afrezza。
    【肥胖與糖尿病潛力新藥品種】
    【丙型肝炎：焦點突出】
    作為丙型肝炎領(lǐng)域里的一個焦點，吉利德的核苷類似物聚合酶抑制劑sofosbuvir針對的是所有6個丙型肝炎（HCV）。inThought(預(yù)測機構(gòu))預(yù)測其年銷量可達(dá)到30億~40億美元。inThought甚至認(rèn)為，如果接受sofosbuvir治療的丙型肝炎患者數(shù)量達(dá)到現(xiàn)有水平的10%，該藥的銷售額估計更可高達(dá)150億美元。而使用干擾素的患者一度曾達(dá)到90%，而且干擾素還具有嚴(yán)重的副作用。當(dāng)然，sofosbuvir應(yīng)用的最大受限因素就是價格問題。sofosbuvir需要與利巴韋林和一種蛋白酶抑制劑聯(lián)合使用，治療成本在美國達(dá)到人均7萬美元。多位分析師認(rèn)為，sofosbuvir將在今年年底獲得FDA批準(zhǔn)。
    Enanta/雅培生命的抗病毒藥物組合物ABT-450給人的印象并不如sofosbuvir深刻。前者的組合方案很可能會包括3~4種藥物，而sofosbuvir僅與兩種藥物組合使用。不過這兩種治療方案對丙型肝炎基因型1初治患者都非常有效，而該型患者占據(jù)丙型肝炎患者的大部分，也是最難治療的丙型肝炎。然而，這兩種方案都對傳統(tǒng)治療無應(yīng)答的患者療效不佳，不過相比較而言，ABT-450對此類患者的效果略好。ABT-450的兩項Ⅲ期臨床試驗結(jié)果將會在近期公布，該產(chǎn)品的上市可能要等到2015年。今年5月，F(xiàn)DA還授予ABT-450“突破性療法”認(rèn)定。在最近的業(yè)績發(fā)布會上，雅培生命公司首席執(zhí)行官里克·岡薩雷斯告訴投資者，ABT-450未輔助使用干擾素的研究結(jié)果將會在2014年4月公布。持續(xù)病毒學(xué)應(yīng)答是藥物重要的治療指標(biāo)，在此方面ABT-450可高達(dá)90%。
    丙型肝炎的治療正隨著sofosbuvir和ABT-450的即將上市而升溫，但是更具潛力的晚期競爭品種并不多。強生的蛋白酶抑制劑simeprevir最近在日本獲得批準(zhǔn)，預(yù)計在美國也會在今年年底獲得批準(zhǔn)，但該藥僅是默沙東的波西普韋和強生/Vertex公司的特拉普韋的同類產(chǎn)品。
    另外，百時美施貴寶的daclatasvir在今年4月獲得了FDA的“突破性療法”認(rèn)定。
    【丙型肝炎潛力新藥品種】
    【其他領(lǐng)域：不甘沉寂】
    除上述傳統(tǒng)治療領(lǐng)域外，其他治療領(lǐng)域也有一些很具潛力的品種值得關(guān)注，如：Amorcyte公司（2011年被NeoStem公司收購）的AMR001候選藥物目前處于早期研究階段，是開發(fā)中的骨髓來源干細(xì)胞產(chǎn)品，用于嚴(yán)重心臟病發(fā)作的緊急治療。Amorcyte公司正在評估AMR001改善嚴(yán)重心臟病發(fā)作狀況的療效。其Ⅱ期臨床試驗結(jié)果預(yù)計在明年上半年公布。知識產(chǎn)權(quán)咨詢公司INCResearch的馬丁·沙利文說，AMR001代表了新一代的細(xì)胞療法，具有良好的開發(fā)前途。
    諾華的secukinumab是用于治療銀屑病的單克隆抗體。據(jù)分析師預(yù)測，從生物藥的角度來看，secukinumab到2018年銷量將會達(dá)到“重磅炸彈”級水平。在Ⅲ期臨床試驗中，患者兩項檢測指標(biāo)——銀屑病面積和嚴(yán)重程度指數(shù)評分(PASI75)明顯改善。
    默沙東的失眠癥治療藥物Suvorexant已在美國和日本提出上市申請，但今年夏天遭到了FDA的拒絕。在完整回復(fù)函中，F(xiàn)DA表示擔(dān)心該藥劑量太大。默沙東計劃在2014年上半年重新提交申請，而FDA并不需要其額外的試驗。
    GW制藥公司的大麻提取物Sativex用于嚴(yán)重癌性疼痛的適應(yīng)證已經(jīng)在22個國家獲得批準(zhǔn)。該藥在美國開展的Ⅲ期試驗將于明年結(jié)束，新藥上市申請有望在2015年初提交。瑞士信貸預(yù)測該藥2020年的銷量將會達(dá)到5億美元。
    Synageva生物制藥公司的sebelipasealfa用于治療罕見疾病沃爾曼氏病，現(xiàn)已進(jìn)入Ⅲ期臨床試驗階段。患沃爾曼氏病的嬰兒大部分無法存活1年以上，成人患者有腹部腫脹、肝臟腫大和嚴(yán)重的甚至危及生命的消化問題。sebelipasealfa將成為第一個獲得批準(zhǔn)用于治療沃爾曼氏病的藥物，F(xiàn)DA已經(jīng)授予其罕見疾病藥物、快速審批和“突破性療法”認(rèn)定資格。鑒于罕見疾病的定價環(huán)境，Synageva公司能夠在此藥上獲得豐厚的回報。