加強(qiáng)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障，建立專項(xiàng)基金與醫(yī)療保障機(jī)制？

近日，國(guó)家醫(yī)保局官網(wǎng)發(fā)布關(guān)于人大代表就“關(guān)于加強(qiáng)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障”、“關(guān)于加快SMA險(xiǎn)情治理，保障SMA患兒生命健康用藥需求”以及“關(guān)于將腫瘤靶向藥納入國(guó)家醫(yī)保甲類藥目錄并擴(kuò)大靶向藥報(bào)銷涵蓋范圍”等建議的回復(fù)。

加強(qiáng)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障建議回復(fù)

一、關(guān)于罕見(jiàn)病用藥納入醫(yī)保和建立專項(xiàng)基金的問(wèn)題

答復(fù)稱自基本醫(yī)療保險(xiǎn)制度建立以來(lái)，醫(yī)保部門(mén)高度重視罕見(jiàn)病患者的醫(yī)療保障工作，國(guó)家層面先后發(fā)布了5版醫(yī)保藥品目錄，目錄內(nèi)藥品數(shù)量從1535個(gè)增加到2709個(gè)。通過(guò)調(diào)整醫(yī)保目錄，實(shí)現(xiàn)了用藥保障范圍不斷擴(kuò)大和目錄結(jié)構(gòu)的優(yōu)化，目錄中包括了如重組人凝血因子、利魯唑等罕見(jiàn)病藥物和大多數(shù)對(duì)癥治療的藥物。在2019年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整過(guò)程中，新增治療兒童患者的原發(fā)性肉堿缺乏癥的左卡尼汀口服溶液，并通過(guò)準(zhǔn)入談判將多發(fā)性硬化癥的特立氟胺片、治療C型尼曼匹克病的麥格司他膠囊以及治療肺動(dòng)脈高壓的司來(lái)帕格片、波生坦片、馬昔騰坦片和利奧西呱片等10余個(gè)罕見(jiàn)病藥品納入了國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，藥品價(jià)格明顯下降，罕見(jiàn)病患者保障水平明顯提升。同時(shí)，對(duì)于少部分價(jià)格特別昂貴的特殊罕見(jiàn)病用藥，由于超出基金和患者承受能力等原因，尚未被納入基本醫(yī)保支付范圍。

在待遇水平方面，目前職工醫(yī)保、城鄉(xiāng)居民醫(yī)保政策范圍內(nèi)住院費(fèi)用報(bào)銷比例分別達(dá)到80%以上和70%左右，統(tǒng)籌基金最高支付限額分別達(dá)到當(dāng)?shù)芈毠つ昶骄べY和居民可支配收入的6倍左右。此外，大病保險(xiǎn)已覆蓋城鄉(xiāng)居民醫(yī)保參保人群，政策范圍內(nèi)支付比例達(dá)50%左右。2019年，大病保險(xiǎn)起付線降為上年人均可支配收入的50%，政策范圍內(nèi)醫(yī)療費(fèi)用支付比例提高到60%，并對(duì)貧困人口實(shí)行傾斜支付政策。

在醫(yī)療救助方面，通過(guò)資助包括罕見(jiàn)病患者在內(nèi)的困難群眾參加基本醫(yī)療保險(xiǎn)，并對(duì)其參保后個(gè)人及家庭難以承擔(dān)的政策范圍內(nèi)醫(yī)療費(fèi)用給予補(bǔ)助，進(jìn)一步降低其醫(yī)療負(fù)擔(dān)。原則上，低保對(duì)象、特困人員、農(nóng)村建檔立卡貧困人口等救助對(duì)象年度救助限額內(nèi)政策范圍內(nèi)住院費(fèi)用救助比例約70%。

總的來(lái)說(shuō)，符合條件的罕見(jiàn)病藥品已基本納入了基本醫(yī)療保險(xiǎn)支付范圍，并為貧困罕見(jiàn)病患者提供了醫(yī)療救助方面的解決渠道。但從基本醫(yī)?；鸪惺苣芰?lái)看，2019年城鄉(xiāng)居民醫(yī)保人均籌資僅800元左右，而龐貝病、戈謝病、SMA等罕見(jiàn)病用藥費(fèi)用達(dá)到每人每年數(shù)百萬(wàn)，醫(yī)?；痣y以承受。部分省份或地區(qū)通過(guò)大病保險(xiǎn)、醫(yī)療救助、財(cái)政專項(xiàng)等方式緩解了本地區(qū)內(nèi)特殊罕見(jiàn)病患者高額醫(yī)療費(fèi)用負(fù)擔(dān)，但也存在地區(qū)間待遇差異和政策攀比等問(wèn)題。

下一步，國(guó)家藥監(jiān)局將結(jié)合參保人用藥需求、醫(yī)?；I資能力等因素，通過(guò)嚴(yán)格的專家評(píng)審，逐步將療效確切、醫(yī)?；鹉軌虺袚?dān)的罕見(jiàn)病藥物納入醫(yī)保支付范圍。在此基礎(chǔ)上，進(jìn)一步健全多層次醫(yī)保體系，大力推動(dòng)發(fā)展商業(yè)健康保險(xiǎn)，充分發(fā)揮商業(yè)保險(xiǎn)風(fēng)險(xiǎn)管理和保障功能的作用，多層次提高參保患者醫(yī)療保障水平。

關(guān)于人大代表提出“成立國(guó)家罕見(jiàn)病醫(yī)療保障專項(xiàng)基金”的建議，有關(guān)部門(mén)認(rèn)為在現(xiàn)行制度已經(jīng)為罕見(jiàn)病患者醫(yī)藥費(fèi)用提供了解決渠道的情況下，建立政府主導(dǎo)的罕見(jiàn)病專項(xiàng)基金需慎重考慮。按照《中共中央國(guó)務(wù)院關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見(jiàn)》要求，國(guó)家醫(yī)保局將積極會(huì)同有關(guān)部門(mén)，對(duì)罕見(jiàn)病創(chuàng)新保障模式的可行性開(kāi)展研究，盡力而為、量力而行，逐步提高罕見(jiàn)病患者的保障水平。

二、關(guān)于從財(cái)政稅收等方面支持企業(yè)開(kāi)展罕見(jiàn)病防治相關(guān)科研工作問(wèn)題

中央財(cái)政高度重視并積極支持罕見(jiàn)病等領(lǐng)域的相關(guān)科研工作。一是通過(guò)中央財(cái)政科技計(jì)劃（專項(xiàng)、基金等）對(duì)符合條件的相關(guān)科研活動(dòng)進(jìn)行支持。如支持實(shí)施“重大新藥創(chuàng)制”等國(guó)家科技重大專項(xiàng)、國(guó)家自然科學(xué)基金等，促進(jìn)罕見(jiàn)病等領(lǐng)域科技創(chuàng)新，二是通過(guò)基本運(yùn)行經(jīng)費(fèi)、基本科研業(yè)務(wù)費(fèi)等，加大對(duì)罕見(jiàn)病等領(lǐng)域相關(guān)中央級(jí)科研院所、國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室穩(wěn)定支持力度，支持其改善科研基礎(chǔ)條件，自主開(kāi)展研究等。三是在企業(yè)所得稅方面，企業(yè)所得稅法及其實(shí)施條例規(guī)定，企業(yè)研發(fā)費(fèi)用在稅前據(jù)實(shí)扣除50%；自2017年起，將科技型中小企業(yè)的研發(fā)費(fèi)用加計(jì)扣除比例由50%提高到75%；自2018年起，進(jìn)一步擴(kuò)大研發(fā)費(fèi)用加計(jì)扣除范圍，取消了企業(yè)委托境外研發(fā)費(fèi)用不得加計(jì)扣除限制，并將研發(fā)費(fèi)用加計(jì)扣除比例提高到75%的政策由科技型中小企業(yè)擴(kuò)大至所有企業(yè)等。四是在增值稅方面，增值稅一般納稅人生產(chǎn)銷售和批發(fā)、零售罕見(jiàn)病藥品，可選擇按照簡(jiǎn)易辦法依照3%征收率計(jì)算繳納增值稅；對(duì)進(jìn)口罕見(jiàn)病藥品，減按3%征收進(jìn)口環(huán)節(jié)增值稅；企業(yè)從事技術(shù)轉(zhuǎn)讓、技術(shù)開(kāi)發(fā)以及與之相關(guān)的技術(shù)咨詢、技術(shù)服務(wù)免征增值稅。

三、關(guān)于罕見(jiàn)病納入門(mén)診特殊疾病管理

基本醫(yī)保在政策上不排斥包括罕見(jiàn)病在內(nèi)的任何疾病，依法參加基本醫(yī)療保險(xiǎn)并按規(guī)定繳費(fèi)的人員，無(wú)論患何種疾病，其就醫(yī)發(fā)生的費(fèi)用，符合規(guī)定的均可由基本醫(yī)療保險(xiǎn)支付?；踞t(yī)保制度建設(shè)完善過(guò)程中，在做好住院待遇保障的同時(shí)，國(guó)家指導(dǎo)各地根據(jù)基本醫(yī)?；鹬Ц肚闆r，把一些病期長(zhǎng)、醫(yī)療費(fèi)用高、主要在門(mén)診中治療的特殊疾病的門(mén)診醫(yī)療費(fèi)用納入基金支付范圍?；踞t(yī)保實(shí)施屬地管理，籌資及待遇水平與當(dāng)?shù)亟?jīng)濟(jì)發(fā)展和醫(yī)療消費(fèi)水平相適應(yīng)，納入統(tǒng)籌基金支付的門(mén)診特殊病范圍及相應(yīng)標(biāo)準(zhǔn)由各統(tǒng)籌地區(qū)依據(jù)當(dāng)?shù)鼗鹬Ц赌芰?，?jīng)濟(jì)發(fā)展水平和醫(yī)療消費(fèi)水平確定。據(jù)了解，個(gè)別經(jīng)濟(jì)比較發(fā)達(dá)、基金收支情況較好的統(tǒng)籌地區(qū)已經(jīng)把部分罕見(jiàn)病病種納入門(mén)診保障范圍。

“加快SMA險(xiǎn)情治理，保障SMA患兒生命健康用藥需求”回復(fù)

一、關(guān)于建立罕見(jiàn)病醫(yī)療保障機(jī)制問(wèn)題

自基本醫(yī)療保險(xiǎn)制度建立以來(lái)，醫(yī)保部門(mén)高度重視罕見(jiàn)病患者的醫(yī)療保障工作，國(guó)家層面先后發(fā)布了5版醫(yī)保藥品目錄，目錄內(nèi)藥品數(shù)量從1535個(gè)增加到2709個(gè)。通過(guò)調(diào)整醫(yī)保目錄，實(shí)現(xiàn)了用藥保障范圍不斷擴(kuò)大和目錄結(jié)構(gòu)的優(yōu)化，目錄中包括了如重組人凝血因子、利魯唑等罕見(jiàn)病藥物和大多數(shù)對(duì)癥治療的藥物。在2019年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整過(guò)程中，新增治療兒童患者的原發(fā)性肉堿缺乏癥的左卡尼汀口服溶液，并通過(guò)準(zhǔn)入談判將多發(fā)性硬化癥的特立氟胺片、治療C型尼曼匹克病的麥格司他膠囊以及治療肺動(dòng)脈高壓的司來(lái)帕格片、波生坦片、馬昔騰坦片和利奧西呱片等10余個(gè)罕見(jiàn)病藥品納入了國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，藥品價(jià)格明顯下降，罕見(jiàn)病患者保障水平明顯提升。同時(shí)，對(duì)于部分價(jià)格特別昂貴的特殊罕見(jiàn)病用藥，由于超出基金和患者承受能力等原因，尚未被納入基本醫(yī)保支付范圍。

在待遇水平方面，目前職工醫(yī)保、城鄉(xiāng)居民醫(yī)保政策范圍內(nèi)住院費(fèi)用報(bào)銷比例分別達(dá)到80%以上和70%左右，統(tǒng)籌基金最高支付限額分別達(dá)到當(dāng)?shù)芈毠つ昶骄べY和居民可支配收入的6倍左右。此外，大病保險(xiǎn)已覆蓋城鄉(xiāng)居民醫(yī)保參保人群，政策范圍內(nèi)支付比例達(dá)50%左右。2019年，大病保險(xiǎn)起付線降為上年人均可支配收入的50%，政策范圍內(nèi)醫(yī)療費(fèi)用支付比例提高到60%，并對(duì)貧困人口實(shí)行傾斜支付政策。

在醫(yī)療救助方面，通過(guò)資助包括罕見(jiàn)病患者在內(nèi)的困難群眾參加基本醫(yī)療保險(xiǎn)，并對(duì)其參保后個(gè)人及家庭難以承擔(dān)的政策范圍內(nèi)醫(yī)療費(fèi)用給予補(bǔ)助，進(jìn)一步降低其醫(yī)療負(fù)擔(dān)。原則上，低保對(duì)象、特困人員、農(nóng)村建檔立卡貧困人口等救助對(duì)象年度救助限額內(nèi)政策范圍內(nèi)住院費(fèi)用救助比例約70%。

總的來(lái)說(shuō)，符合條件的罕見(jiàn)病藥品已基本納入了基本醫(yī)療保險(xiǎn)支付范圍，并為貧困罕見(jiàn)病患者提供了醫(yī)療救助方面的解決渠道。但從基本醫(yī)?；鸪惺苣芰?lái)看，2019年城鄉(xiāng)居民醫(yī)保人均籌資僅800元左右，而龐貝病、戈謝病、SMA等罕見(jiàn)病用藥費(fèi)用達(dá)到每人每年數(shù)百萬(wàn)，基本醫(yī)保難以承受。部分省份或地區(qū)通過(guò)大病保險(xiǎn)、醫(yī)療救助、財(cái)政專項(xiàng)等方式緩解了本地區(qū)內(nèi)特殊罕見(jiàn)病患者高額醫(yī)療費(fèi)用負(fù)擔(dān)，也存在地區(qū)間待遇差異和政策攀比等問(wèn)題。

下一步，我們將結(jié)合參保人用藥需求、醫(yī)?；I資能力等因素，通過(guò)嚴(yán)格的專家評(píng)審，逐步將療效確切、醫(yī)?；鹉軌虺袚?dān)的罕見(jiàn)病藥物納入醫(yī)保支付范圍。在此基礎(chǔ)上，進(jìn)一步健全多層次醫(yī)保體系，大力推動(dòng)發(fā)展商業(yè)健康保險(xiǎn)，充分發(fā)揮商業(yè)保險(xiǎn)風(fēng)險(xiǎn)管理和保障功能的作用，多層次提高參保患者醫(yī)療保障水平。同時(shí)，按照《中共中央國(guó)務(wù)院關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見(jiàn)》要求，積極研究罕見(jiàn)病患者用藥保障工作，更好地保障參保人員利益。

二、關(guān)于建立預(yù)防機(jī)制

按照現(xiàn)行政策，目前各地主要開(kāi)展常見(jiàn)染色體疾病，開(kāi)放性神經(jīng)管畸形、超聲下可見(jiàn)常見(jiàn)嚴(yán)重胎兒畸形的產(chǎn)前篩查和產(chǎn)前診斷，尚未將罕見(jiàn)病納入常規(guī)篩查范圍。有部分省市將個(gè)別罕見(jiàn)病病種納入省內(nèi)重點(diǎn)民生項(xiàng)目，對(duì)有風(fēng)險(xiǎn)的高危人群進(jìn)行罕見(jiàn)病基因產(chǎn)前檢測(cè)補(bǔ)助。

下一步，將加強(qiáng)相關(guān)研究，總結(jié)地方經(jīng)驗(yàn)，規(guī)范相關(guān)技術(shù)流程，探索開(kāi)展罕見(jiàn)病高危家庭的基因篩查，做到早發(fā)現(xiàn)、早診斷、早預(yù)防、早干預(yù)。

同時(shí)國(guó)家醫(yī)保局就“將腫瘤靶向藥納入國(guó)家醫(yī)保甲類藥目錄并擴(kuò)大靶向藥報(bào)銷涵蓋范圍”做出回答。

《答復(fù)》稱為引導(dǎo)昂貴獨(dú)家藥品降低價(jià)格，減輕癌癥患者用藥負(fù)擔(dān)，醫(yī)療保障部門(mén)分別于2017年、2018年、2019年開(kāi)展了三次醫(yī)保藥品談判，其中2018年為抗癌藥專項(xiàng)準(zhǔn)入談判。經(jīng)過(guò)三次談判，最終有40余種抗癌藥成功納入醫(yī)保乙類目錄。

按照《基本醫(yī)療保險(xiǎn)用藥管理暫行辦法》規(guī)定，醫(yī)?！耙翌惸夸洝钡乃幤肥强晒┡R床治療選擇使用，療效好，同類藥品中比“甲類目錄”藥品價(jià)格略高的藥品。對(duì)于乙類目錄藥品的支付比例，由各統(tǒng)籌地區(qū)根據(jù)基金承受能力等因素確定。當(dāng)前，我國(guó)基本醫(yī)保的保障能力整體還比較有限，城鄉(xiāng)居民醫(yī)保人均籌資僅800元左右，支付能力非常有限。盡管腫瘤靶向藥經(jīng)過(guò)談判，實(shí)現(xiàn)了價(jià)格大幅度降價(jià)，但總體價(jià)格水平相對(duì)較高，基金支付壓力很大，因此談判藥品均統(tǒng)一納入乙類管理。同時(shí)，在支付限定方面，評(píng)審專家綜合考慮基金承受能力、臨床用藥需求等因素，確定適宜的支付范圍。

另外，為做好談判抗癌藥的配備使用工作，2018年、2019年，我局會(huì)同人力資源社會(huì)保障部、衛(wèi)生健康委印發(fā)了推動(dòng)談判藥品落地的文件。衛(wèi)生健康委等部門(mén)也作出規(guī)定，明確要求登記腫瘤科的三級(jí)綜合醫(yī)院和各級(jí)腫瘤?？漆t(yī)院，根據(jù)臨床需求及時(shí)配備抗癌藥；醫(yī)院不得以費(fèi)用總控、醫(yī)保費(fèi)用總控、“藥占比”和藥品品種數(shù)量限制等為由影響談判藥品的供應(yīng)保障與合理用藥需求。同時(shí)，為推動(dòng)談判藥品落地，我局建立了談判藥品落地監(jiān)測(cè)機(jī)制，根據(jù)監(jiān)測(cè)結(jié)果，談判藥品的實(shí)際報(bào)銷比例在60%以上。

您提出的目錄中來(lái)那度胺與硼替佐米或伊沙佐米聯(lián)用的問(wèn)題，2019年醫(yī)保目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整時(shí)，已經(jīng)取消了聯(lián)用只支付一種的限定，伊沙佐米是2019年抗癌藥醫(yī)保準(zhǔn)入專項(xiàng)談判的品種，今年即將續(xù)約，我們將根據(jù)藥品價(jià)格等因素提請(qǐng)專家綜合考慮。

下一步，國(guó)家醫(yī)保局將結(jié)合參保人用藥需求、基金承受能力等因素，完善醫(yī)保目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制，通過(guò)嚴(yán)格的專家評(píng)審程序，將符合條件的藥品納入醫(yī)保目錄，并確定適宜的支付限定進(jìn)一步減輕患者的用藥負(fù)擔(dān)。同時(shí)將繼續(xù)推進(jìn)國(guó)家醫(yī)保談判抗癌藥在醫(yī)療機(jī)構(gòu)的配備使用工作，進(jìn)一步規(guī)范醫(yī)療機(jī)構(gòu)遴選、采購(gòu)和使用抗腫瘤藥物的行為，維護(hù)癌癥患者權(quán)益。